Axel Kahn:精湛科学工作的回报

日期:2019-02-11 09:02:01 作者:强潺 阅读:

遗传学家,在生物技术方面的专家,法国国家伦理咨询委员会的成员,阿克塞尔·卡恩给出了他对基因疗法的医疗和科研的状态的观点您如何评价球队菲舍尔教授的工作阿克塞尔·卡恩:这是一种免疫缺陷处理相当进步的孩子完全缓解没有免疫系统似乎能抵抗感染,他们出去他们的泡沫这是真正的这第一次成功世界清晰而重要的类型是那些可以预期的,首先是因为阿兰·菲舍尔的团队与一个方法,一个严肃的,科学的质量相当了不起的停留很努力远离媒体炒作:此奖励精湛的科研工作,细致,清晰的,确定的第二,成功是依赖于特定的现象,即使是基因治疗继续从低效率受苦是不够的效果,即,基因是有缺陷的,或是否由另一个替换这可导致改善的症状仍然必须能够做进入足够数量的细胞的正确基因加以纠正症状,但它是我们知道的年轻患者的情况下做一些事情阿兰·菲舍尔,已纠正了少数细胞(可能被一个100或1000),这是在儿童的骨髓引入也增加通过人体自然发射的生长激素的结果(称为细胞因子或淋巴因子)金具体地,生病的孩子是有关的事实,他们的血细胞 - 参与免疫力现象白血细胞 - 无法对生长激素反应,因为他们缺乏的是应通过恢复这些允许他们的受体Necker团队的受体比例非常小,允许缺失的白细胞在未修正的细胞中增殖在短时间内,所有骨髓都可以重新填充校正的细胞基因治疗的这种情况是否可以扩展到其他遗传缺陷阿克塞尔·卡恩:在这种情况下逆差,我们或许可以说,基因疗法的功能,特别是因为工作非常好但进行了一些情况给予希望今天相似治疗的进展,在短期或中期首先,在类似于气泡儿童的情况下,校正少数细胞时允许这些细胞重新填充骨髓的有缺陷的器官的其它疾病的全部或部分,疾病肝脏或其他免疫缺陷其次,看来校正单元的少数证明能够分泌到血流中的情况下的激素或一种活性物质,例如,凝血因子的血友病或éritropoiétine在某些贫血的情况下,基因疗法的低效率可以希望与此流量吴三桂补偿事实上没有,所以今天标识血友病病例的基因治疗的前景的影响:它希望的是已经接受药物基因的少数细胞分泌,以防止出血足够的抗血友病因子最后,已经在动物身上,在某些情况下,不仅可以使用基因药物作为假体基因,而是直接针对基因变异的显著数量,特别是在某些情况下显示肝病这是自1996年先进的约会,正在开发和提高真正的希望,然而,在其他遗传性疾病,形势更加不明朗,因为它面临的一个问题规模:“选择性优势”,通过该修正细胞的一小部分将取代缺陷细胞和重新填充整个器官的现象不是在会合 你应该知道,不像药物,能够在所有的液体和“访问”生物体所有细胞的小分子,基因是一个非常大的分子,实现引进该基因在需要休息,在许多情况下正常工作的细胞在这些方面完全不可能的研究仍然是必要的阿克塞尔·卡恩:他们是必不可少尤其重要的是,这种情况是困难,而且为了克服缺少的选择优势,我们尝试开发补偿治疗这种低效力的方法是这样的例如,工作由AFM资助(法国协会针对肌病)在努力寻找新的载体,不同的方式来更有效的基因转移最后,在特殊情况下,我们看到了平局可能性修复一些缺陷的基因:它是一个长远的角度来看,难度大,应鼓励什么癌症阿克塞尔·卡恩:与遗传性疾病,其缺陷基因是已知的,因此在癌症的情况下,正确的基因是必然转换成在健康细胞因此,我们今天可以考虑癌细胞未知基因然而基因疗法作为一种革命性的介质可以代替其他策略,寻求加强针对患者所患癌症细胞的免疫反应,它似乎是我们可以做到这一点,包括基因治疗可以进步viendront-他们的几种策略的组合:免疫治疗,基因治疗,使用小分子将,手术等,