宝宝泡泡的第二个诞生

日期:2019-02-11 09:20:02 作者:钮鹂悭 阅读:

医学基因疗法获得全球首个成功的一个法国医疗首先确认严重的免疫疾病四个孩子都受益一年后的成功治疗,他们做得很好,正常的生活解密这是官方第一次与遗传性免疫缺陷儿童有效的基因治疗的结果将于今天在国际科学杂志的首次公布,4名婴儿患有严重联合免疫缺陷(SCID)恢复免疫系统正常和功能互补这些结果表明,有可能纠正基因治疗它在1999年2月已经开始发病,博士团队滨海Cavazzano - 卡尔沃和Pr的阿兰·菲舍尔的责任Necker Hospital-Sick Children的INSERM 429单位,对这些“泡泡小孩”的初步临床试验,co ntraints永久隔离生活在一个无菌空气泡沫严重联合免疫缺陷病是一种罕见的,致命的疾病,目前每150万个活产,每年5例法国一个情况下,它是由于突变在X染色体上,因此一个基因影响了这些孩子只有男孩细胞不能产生T细胞和NK细胞(杀伤或自然的“自然杀伤细胞”)为防御在这种情况下,原始细胞(细胞株) - 从中​​产生了反抗外来侵略的身体防御中的“兵细胞” - 仍然充耳不闻,通常引导它们增加患者并不反对可能的细菌或病毒攻击他们的预期保护遗传信号生命很短暂,因为他们通常在一岁之前死去自1993年以来,该基因负责免疫缺陷服务的小患者累及部位菲舍尔教授被称为有了这些知识,研究人员已经成功地通过基因疗法治愈小鼠过程之后,同样的病,各种试验和研究,移植后通过基因取代修饰的动物细胞中,小组观察到免疫系统迅速复原在这一成功,阿兰·费歇尔的团队然后采取祖细胞在骨髓婴儿和转移中使用来自小鼠逆转录病毒如此修饰的细胞衍生的载体,这些细胞在正常基因的拷贝然后再注入婴儿早期T细胞能够在孩子的一到两个月后的血液中检测治疗他们的生产继续增加,达到,在四到六个月后,正常率,可比对于同龄的健康儿童,两个孩子的NK细胞率已达到5个月今天,基因治疗开始已经过去了一年:两个孩子都很好住在家里不作任何处理,因为其他三个孩子SCID已经收到了同样的待遇,以他们两个人,临床效果是一样的前两个孩子即使在时间的下降仍然较低(六3个月),第五个子女,其开始处理一些半年,结果并不令人满意,在治疗的时候,他关键的临床情况可能参与今天,滨海Cavazzano卡尔沃和博士阿兰·菲舍尔教授想还是谨慎基因疗法可以应用到一种疾病,但是,迄今为止,近八疾病遗传性免疫缺陷已经确定每个人都希望这一成功将朝着治疗其它疾病的第一步,但这个结果尚未为任何其他疾病获得“超越的发言,我们管理的完全矫正,说:”不过阿兰·菲舍尔仍未知这种疗法的有益作用是暂时的还是永久性的现在没有什么能满足效力应的时间来判断“的五个孩子是我们的团队定期监测,说:”滨海Cavazzano卡尔沃细胞,如血细胞,必须不断地从自我更新来自骨髓的干细胞 但是,修改后的基因构成的假体不能发挥作用“细胞的减少可能二十年提供,根据治疗的阿兰·菲舍尔可持续的效果是至关重要的孩子,我们没有一刻保证“为治疗是最终的细胞,其中的药物被引入的基因必须旋转”这些细胞是干细胞这些都无限期延长电源“但是没有可以肯定这个结果据研究人员介绍,如果这一疗法的临床益处都消失了,也仍然有可能续约基因转移或从有效性的持续时间的关键问题除了进行骨髓移植对于治疗基因,其他形式的免疫缺陷可以从这一新的研究策略中受益 NE,“基因治疗会更容易导出骨髓移植,根据滨海Cavazzano卡尔沃很快,